Względna objętość komory kwasowej jako biomarker związany z lizosomalnym spichrzaniem ad 8

Modele regresji liniowej (w tym modele z splajnami) zostały wyposażone w metody największej wiarygodności; Nieliniowe modele regresji dopasowano stosując metody najmniejszych kwadratów. Modele regresji z ograniczoną liczbą skończonych klas zostały dopasowane za pomocą modułu flexmix z zestawu R (25) w celu zdefiniowania składników całkowitego wyniku klinicznego w funkcji wieku; liczba składników została wybrana poprzez zminimalizowanie Bayesian Information Criterion. Kawałek regresji liniowej modele zostały wyposażone przy użyciu pakietu R SiZer (26). Skorygowane wartości P dla porównań parami uzyskano za pomocą poprawki Benjaminiego-Hochberga (27). Wszystkie obliczenia przeprowadzono w języku R i środowisku obliczeń statycznych (wersja 2.14.2, http://www.R-project.org). Wykresy z słupkami błędów reprezentują średnią. SD. Wartość AP mniejsza niż 0,05 została uznana za znaczącą. Zatwierdzenie badania. Wszystkie badania na zwierzętach zostały zatwierdzone przez brytyjskie Ministerstwo Spraw Wewnętrznych do prowadzenia procedur regulowanych na podstawie licencji (Animal Scientific Procedures Act, 1986). Badania pacjentów z NPC z Wielkiej Brytanii (06 / MRE02 / 85), Niemiec (S-032/2012) i Stanów Zjednoczonych (06-CH-0186) zostały zatwierdzone przez odpowiednią REC / IRB. Pacjent 7 w badaniu HP. CD był objęty zatwierdzeniem etycznym TRT585600308651 (Madryt, Hiszpania). Otrzymano pisemną zgodę i, w stosownych przypadkach, zgodę. Materiały uzupełniające Zobacz dane uzupełniające Podziękowania Dziękujemy pacjentom i ich rodzinom za udział w tym badaniu, członkom Wydziału Farmakologii Uniwersytetu w Oxfordzie w zakresie kontroli krwiodawstwa oraz naszym kontrolnym dawcom krwi do badań krwi. Dziękujemy również Fundacji Hadley Hope za finansowanie kontroli pobierania krwi od anonimowych dawców pediatrycznych i dorosłych za pośrednictwem komercyjnego dostawcy w Stanach Zjednoczonych. Cytometr przepływowy został sfinansowany przez The Wellcome Trust (084631). D. te Vruchte był wspierany przez Action Medical Research (SP4203 i SP3775), z tymczasowym i dodatkowym wsparciem od Niemann-Pick Disease Group UK i nieograniczonymi grantami edukacyjnymi od Actelion. AO Speak był finansowany przez brytyjską Medical Research Council (MRC; GO700851). DA Smith był wspierany przez SOAR-NPC i Niemann-Pick Research Foundation (NPRF). N. Al Eisa był wspierany przez Uniwersytet Saud Bin Abdulaziz dla Nauk o Zdrowiu i Ministerstwa Szkolnictwa Wyższego, Królestwo Arabii Saudyjskiej. Praca ta była częściowo wspierana przez wewnętrzny program badawczy Narodowego Instytutu Zdrowia Dziecka i Rozwoju Człowieka Eunice Kennedy Shriver oraz dotację na ławkę przy łóżku nocnym wspieraną przez Biuro Chorób Rzadkich i Centrum Kliniczne NIH (do FD Porter). NM Yanjanin był wspierany przez Ara Parseghian Medical Research Foundation (APMRF) i Dana. S Angels Research Trust (DART). Instytut Zdrowia Dziecka Uniwersytetu Kolegium w Londynie otrzymuje część dofinansowania z programu finansowania BHP BHP Departamentu Zdrowia. Prace M. Cortiny Borji nad tym badaniem zostały podjęte w Centrum Epidemiologii i Biostatystyki dla Pediatrii w University College London, które korzysta z finansowania MRC jako Centrum Epidemiologii MRC dla Zdrowia Dziecka (wspierane przez MRC przyznać G0400546). FM Platt jest posiadaczem Royal Society Wolfson Research Merit Award. Ten manuskrypt dedykujemy pamięci naszego kolegi i bardzo nieobecnego przyjaciela Eda Wraitha. Przypisy Konflikt interesów: Michael Beck otrzymuje nieograniczone dotacje, wsparcie turystyczne i honoraria od Genzyme, Shire, Biomarin i Actelion. Forbes D. Porter otrzymuje honoraria honorariów, doradztwo i nieograniczone dotacje od Actelion. Christian J. Hendriksz otrzymuje nieograniczone granty, umowy badawcze, wsparcie turystyczne i / lub honoraria od Genzyme, Shire, Biomarin, Synegeva, GlaxoSmithKline, Amicus i Actelion. Eugen Mengel i Frances M. Platt otrzymują honoraria dla mówiących, granty badawcze i opłaty konsultingowe od Actelion. Informacje referencyjne: J Clin Invest. 2014; 124 (3): 1320. 1328. doi: 10,1172 / JCI72835.
[hasła pokrewne: skierowanie do szpitala psychiatrycznego, motochemia, globulki dopochwowe przeciwzapalne ]
[podobne: studio urody 11, vanilla komis, cukiernia michalscy ]